mRNA技术可以治疗稀有疾病

研究发布科学翻译医学发现送信器RNA可用纠正鼠标模型中稀有肝遗传病

Argininosuccicuria遗传代谢失序,影响身体分解蛋白-可能导致高量氨血液受该疾病影响的病人也经历谷地保理的不平衡,这对肝解毒很重要。约十万个新生儿中出现一例

未来几年,团队目标 测试人理疗由Mosta赞助的全球临床实验中, 包括大Ormond街儿童医院中, 正在调查其他稀有代谢疾病-丙型和甲型酸性贫血-

联合首席调查员Julien Baruteau博士(UCL大Ormond街儿童保健学院)说道 :Messerger RNA在COVID-19大流行期间对疫苗领域进行了革命我们相信它现在可以对稀有疾病做同样的事情。”

稀有疾病通常由病人DNA误差产生,影响全世界约3亿人民

但这些条件中只有不到5%得到批准治疗多数这些处理方法使用基因理疗切换故障基因代之以正常功能,以缓解疾病

基因疗法最近使用改型病毒将治疗基因带入疾病细胞病毒系统可造成严重不良效果,例如病人自身免疫系统的反应,意味着无法广泛推广。

团队想调查使用mRNA技术替代解决方案的可能性

送信RNA是一个含有指令的分子 指令细胞制造蛋白质科学家通过微滴脂保护mRNA静脉注射小鼠并瞄准肝细胞

研究人员从出生到晚阶段测试31只小鼠的治疗方法,作为老年小鼠使用arginoscuricaaaa的救治方法并使用相同数目未处理鼠类控制类

对小鼠来说,每次MRNA处理的益惠只持续7天左右,所以程序每周执行最长8周。研究者期望翻译到人间 允许延长处理间的差距

实验期间向鼠标提供正方射线扫描,作为一种非入侵性方法跟踪调制和成功处理

研究者发现治疗纠正了该疾病的致命后果所有小鼠出生后左转未治死前两周内死亡,而小鼠出生后接受mRNA处理后生存三个月以上7只小鼠中有6只接受mRNA救治幸存,而所有未处理的小鼠均死

研究者还指出,mRNA处理器官与不受影响控制鼠类非常相似。

Baruteau表示:“我们已经证明MRNA拥有前所未有的治疗潜力,可治愈遗传疾病,特别是肝脏条件并翻译MRNA治疗对象,

Tim Witney博士(伦敦大学生物医学工程和成像科学学院)说道 :“这是一个跨专业领域协作科学的伟大例子,已经产生显著效果。通过理解该疾病出错后,我们不仅能纠正错误,而且能实时使用成像跟踪修正期望在不久的将来向病人提供这些进步。”

现代国际治疗研究中心首席科学官Paolo Martini博士说 : “ 协作证明学术界和业界可协同探索MRNA技术可如何应对稀有疾病并可能导致严重弱化疾病治疗,如arginosuccicuria

研究由Mosta、医学研究理事会、联合伦敦高级治疗院、Wellcome英国癌症研究院和国家保健护理研究所大Ormond街医院生物医学研究中心资助。